Réduire la dépendance transfusionnelle des patients
Pionnier en hématologie et en immuno-oncologie, Bristol Myers Squibb s’investit également pour répondre aux besoins des patients transfusés. Le Dr Jehan-Michel Béhier, Directeur médical de la filiale France en explique les enjeux.
Quel est l’engagement de Bristol Myers Squibb en hématologie ?
Entreprise biopharmaceutique de premier plan, Bristol Myers Squibb est pionnier en hématologie et en immuno-oncologie. L’acquisition de Celgene, il y a un an, permet de renforcer la recherche contre les cancers hématologiques comme le myélome multiple, le lymphome et la leucémie myéloïde. Les thérapies cellulaires CAR-T font partie des technologies de rupture en cours de développement. Au-delà des traitements directs du cancer, nos scientifiques se sont également concentrés sur le besoin transfusionnel des patients. Plusieurs maladies du sang, comme le syndrome myélodysplasique ou la bêta-thalassémie, nécessitent un recours répété aux transfusions pour traiter les patients. Notre objectif est de réduire la dépendance à la transfusion sanguine pour améliorer la qualité de vie de ces patients et contribuer à l’amélioration des parcours de soins.
Que représentent les pathologies myéloïdes en termes de besoin de transfusion sanguine ?
Les syndromes myélodysplasiques représentent un ensemble de maladies caractérisées par la production insuffisante de cellules sanguines matures saines. À ces malades, s’ajoutent les personnes atteintes de bêta-thalassémie nécessitant des transfusions sanguines régulières. En France, les besoins pour soigner les malades requièrent 10 000 dons de sang par jour. Les patients ont généralement plus de 65 ans. Cela représente globalement 68 % des patients transfusés. Sachant que le besoin transfusionnel est bien supérieur à celui des patients atteints de maladies hématologiques, la dépendance aux transfusions de globules rouges est un sujet majeur, aggravé par le contexte sanitaire actuel où les collectes de sang sont encore plus difficiles qu’en temps normal.
Quelles sont les contraintes médicales liées à la transfusion à répétition ?
Les contraintes sont multiples pour la plupart des patients. D’une part, il convient de maintenir leur taux d’hémoglobine généralement proche de 10g, ce qui représente un réel combat (les patients sont généralement transfusés à 8 g voire à 6 g). D’autre part,le parcours transfusionnel, aussi bien à la collecte qu’à la distribution, implique de nombreux enjeux organisationnels pour les patients et le système de santé. enfin, des effets délétères sont également liés à la transfusion à long terme. Une surcharge toxique en fer peut survenir et être à l’origine d’une atteinte cardiaque, d’infections sévères ou d’atteintes endocriniennes. De potentielles réactions immuno- logiques dirigées contre les globules rouges existent aussi. Notre volonté est donc d’apporter des solutions pour diminuer la dépendance à la transfusion.
Quelles sont les pistes de réflexion pour réduire la dépendance des patients aux transfusions ?
Au-delà de l’innovation thérapeutique en tant que telle, il est nécessaire de connaître le parcours de soins et les attentes de ces différents acteurs. C’est pour cela que Bristol Myers Squibb et l’association Connaître et combattre les myélodysplasies, l’association française de lutte contre les thalassémies et la Fédération SOS Globi ont entamé une réflexion sur le parcours transfusionnel. Des représentants des associations de patients et des professionnels de santé ont participé à une première réunion. Ce travail collaboratif a permis d’analyser l’impact de la transfusion sanguine sur la qualité de vie des patients et sur le système de santé. Cette co- construction se poursuit, avec pour but d’aboutir à des préconisations améliorant les parcours autour de la transfusion.
Améliorer la qualité de vie
Entretien avec Jacqueline dubow, vice-présidente de l’association Connaître et combattre les myélodysplasies (CCm), seule association de patients myélodysplasiques en France.
« La moitié des patients souffrant de syndrome myélodysplasique (SMDs) de bas risque a recours à la transfusion. Pour évaluer la qualité de vie des malades, une enquête BVA a été menée avec Bristol Myers Squibb, auprès de patients SMDs de bas risque transfusés, d’infirmières et d’hématologues. Cette étude a montré que, malgré un meilleur état ressenti après les transfusions, la limite dans le temps de ces effets et les problèmes de surcharge en fer déstabilisent les malades. Les transfusions ont un impact sur la fatigue ressentie, les activités physiques et les voyages. Les conclusions de l’étude indiquent qu’ils souhaitent recevoir une meilleure information, un espacement des transfusions, une réduction de leur durée ainsi que le développement de thérapies innovantes administrées à domicile pour éviter les transfusions. »
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Grand Angle Spécial Hématologie paru dans Le Monde daté du 6 et 7 décembre 2020