プレスリリース
抗悪性腫瘍剤/チロシンキナーゼ阻害剤 オータイロ®のNTRK融合遺伝子陽性の固形がんを対象とする製造販売承認事項一部変更承認を申請
がん領域
2024/12/13
ブリストル・マイヤーズ スクイブ株式会社
※本プレスリリースに記載されている情報（本邦未承認情報を含む）は、ブリストル マイヤーズ スクイブに関連する最新情報をステークホルダーの皆様にお知らせするものであり、医薬品のプロモーションや宣伝・広告を目的とするものではありません。
ブリストル・マイヤーズ スクイブ株式会社は本日、抗悪性腫瘍剤/チロシンキナーゼ阻害剤オータイロ®（一般名：レポトレクチニブ）について、NTRK融合遺伝子陽性の固形がんを対象とした効能又は効果を追加する製造販売承認事項一部変更承認申請を行いましたので、お知らせいたします。
今回の申請は、オータイロ®のNTRK融合遺伝子陽性の進行性固形がんに対する有効性及び安全性を評価する国際共同第1/2相臨床試験（TRIDENT-1試験）並びに海外第1/2相臨床試験（CARE試験）の結果に基づいています。なお、レポトレクチニブの本効能又は効果について、2024年12月6日の医薬品第二部会で希少疾病用医薬品として指定可と審議されています。
NTRK融合遺伝子は、NTRK融合遺伝子陽性の固形がんにおいて発がんドライバーとして作用すると考えられています。NTRK融合遺伝子の発現頻度は、主要ながんで低いことから、患者数は極めて少ないものとみられます。一方、NTRK融合遺伝子陽性の進行・再発固形癌に対する治療にはいくつかの治療法があるものの、既存の薬剤への耐性変異の発現や脳転移を有する患者に対する治療などの高いアンメットニーズが存在します。
ブリストル マイヤーズ スクイブは、深刻な病気を抱える患者さんを治療するための革新的な医薬品を開発・提供するというミッションに基づき、引き続き、有効な治療薬の開発を進めてまいります。
国際共同1/2相臨床試験（TRIDENT-1）について
TRIDENT-1試験は、ROS1、NTRK1～3又はALKの遺伝子再構成を有する進行性固形がん患者を対象に、オータイロ®の安全性、忍容性、薬物動態、抗腫瘍活性を評価する国際共同第1/2相臨床試験です。主要評価項目は奏効率です。
海外第1/2相臨床試験（CARE試験）について
CARE試験は、ROS1、NTRK1～3又はALKの遺伝子再構成を有する進行又は転移性固形がん、原発性中枢神経系腫瘍又は未分化大細胞リンパ腫の小児及び若年成人（0～25歳）患者を対象として、オータイロ®の安全性、忍容性、薬物動態及び抗腫瘍効果を評価する海外第1/2相臨床試験です。主要評価項目は奏効率です。
オータイロ®について
オータイロ®はROS1遺伝子によりコードされる受容体型チロシンキナーゼ（ROS1）、トロポミオシン受容体キナーゼ（TRK）ファミリーの強力な低分子阻害剤であり、ゲートキーパー変異やsolvent front変異などの臨床的耐性変異も阻害します。米国ではROS1融合遺伝子陽性非小細胞肺がん及びNTRK融合遺伝子陽性固形がんを適応症として、それぞれ2023年11月15日及び2024年6月13日に製造販売承認を取得しています。また、国内においては、「ROS1融合遺伝子陽性の切除不能な進行・再発の非小細胞肺がん」を適応症として、2024年9月24日に製造販売承認を取得しています。
ブリストル マイヤーズ スクイブについて
ブリストル マイヤーズ スクイブは、深刻な病気を抱える患者さんを助けるための革新的な医薬品を開発し、提供することを使命とするグローバルバイオファーマ企業です。詳細は、bms.com/jp、LinkedIn、Facebook、YouTube、Instagramをご覧ください。
本件に関するお問合せ先
ブリストル・マイヤーズ スクイブ株式会社
コーポレート・アフェアーズ
Email: ca@bms.com